Le Comité des médicaments à usage humain (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (European Medicines Agency, EMA) a recommandé d’accorder une autorisation de mise sur le marché pour une utilisation pédiatrique (Paediatric-Use Marketing Authorisation, PUMA) pour Alkindi (nom du programme de développement : Infacort ; gélules d’hydrocortisone) pour le traitement de l’insuffisance surrénalienne primaire chez les nourrissons, les enfants et les adolescents.

L’avis favorable du CHMP s’est basé sur la revue de données provenant de l’essai clinique pivot de phase III en ouvert de la société qui a été conduit auprès de 24 sujets avant leur sixième anniversaire qui nécessitent un traitement de substitution pour une insuffisance surrénalienne en raison d’une hyperplasie surrénalienne congénitale, d’une insuffisance surrénalienne primaire ou d’un hypopituitarisme. L’étude a rempli son critère d’évaluation principal, aucun événement indésirable grave n’ayant été signalé. 

L’avis adopté par le CHMP lors de sa réunion du mois de décembre 2017 est une étape intermédiaire dans la procédure que doit suivre le médicament Alkindi avant d’être accessible aux patients. L’avis du CHMP va à présent être transmis à la Commission européenne (CE) en vue de l’adoption d’une décision concernant l’autorisation de mise sur le marché du médicament à l’échelle de l’UE. Conformément à la période de 60 jours suivant l’adoption de l’avis favorable du CHMP, la décision finale de la CE sur l’autorisation de mise sur le marché est attendue en février 2018. Une fois l’autorisation commerciale accordée, les décisions sur le prix et les remboursements se dérouleront au niveau de chaque État membre. 

Référence : 

Press release: First paediatric medicine to treat rare hormonal disorder. Eureopean Medicines Agency. 15 December 2017. EMA/822961/2017. Available from: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Press_release/2017/12/WC500240392.pdf