L’Agence européenne des médicaments (European Medicines Agency, EMA) a recommandé d’accorder une autorisation de mise sur le marché à un nouveau médicament de thérapie innovante (MTI) pour le traitement des fistules périanales complexes chez les patients atteints de la maladie de Crohn.

Le Comité des médicaments à usage humain (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) de l’EMA a rendu la semaine dernière un avis favorable sur Alofisel (darvadstrocel) se basant sur un essai clinique de phase III ayant inclus 212 patients. Dans le cadre de l’essai, près de la moitié des participants du groupe recevant Alofisel étaient en rémission à 24 semaines contre un tiers des participants du groupe recevant le placebo. Même s’il n’existe qu’une différence modérée entre les groupes de traitement, l’effet est considéré cliniquement significatif lorsque les autres options de traitement des fistules ont échoué. Les effets secondaires les plus fréquents observés ont inclus les suivants : abcès anal et fistule, ainsi que douleur lors d’une intervention et proctalgie.

Alofisel a reçu la désignation de médicament orphelin. La désignation de médicament orphelin sera examinée par le Comité des médicaments orphelins (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP) de l’EMA afin de déterminer si les informations disponibles à ce jour appuient le maintien du statut de médicament orphelin pour Alofisel qui accorde au médicament une exclusivité commerciale de 10 ans. L’avis du CHMP va à présent être transmis à la Commission européenne en vue de l’adoption d’une décision concernant l’autorisation de mise sur le marché du médicament à l’échelle de l’UE.

Référence :

Press release: New medicine to treat perianal fistulas in patients with Crohn’s disease. European Medicines Agency. 15 December 2017. EMA/CHMP/827755/2017.