La Food and Drug Administration américaine a accordé aujourd’hui l’homologation accélérée de Balversa (erdafitinib), un traitement destiné aux patients adultes atteints d’un cancer de la vessie localement avancé ou métastatique et présentant un type d’altération génétique appelé FGFR3 ou FGFR2,

qui a progressé au cours de ou chimiothérapie contenant du platine. Les patients doivent être sélectionnés pour un traitement par Balversa à l'aide d'un dispositif de diagnostic compagnon approuvé par la FDA.

"Nous sommes à une époque de médecine plus personnalisée ou de précision, et la capacité de cibler le traitement du cancer sur la mutation génétique ou le biomarqueur spécifique d'un patient est en train de devenir la norme, avec des avancées dans de nouveaux types de maladies. L'approbation d'aujourd'hui constitue le premier traitement personnalisé. Richard Pazdur, MD, directeur du Centre d'excellence en oncologie de la FDA et directeur par intérim du Bureau des produits d'hématologie et d'oncologie du Centre pour l'évaluation et la recherche des médicaments de la FDA. "Les FGFR régulent des processus biologiques importants, notamment la croissance et la division cellulaires, au cours du développement et de la réparation des tissus. Ce médicament agit en ciblant les altérations génétiques des FGFR."

Le type de cancer de la vessie le plus courant est le carcinome à cellules transitionnelles, également appelé carcinome urothélial. Les cancers de la vessie sont associés à des mutations génétiques présentes dans la vessie du patient ou dans son urothélium (la muqueuse du bas appareil urinaire). Le cancer de la vessie est le sixième cancer en importance aux États-Unis. Des modifications du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR) sont présentes chez environ un patient sur cinq présentant un cancer de la vessie récurrent ou réfractaire.

L'efficacité de Balversa a été étudiée dans le cadre d'un essai clinique incluant 87 patients atteints d'un cancer de la vessie localement avancé ou métastatique, présentant des altérations génétiques FGFR3 ou FGFR2, qui avaient progressé après un traitement par chimiothérapie. Le taux de réponse global chez ces patients était de 32,2%, avec 2,3% de réponses complètes et près de 30% de réponses partielles. La réponse a duré en moyenne environ cinq mois et demi. Environ un quart des patients de l'étude avaient déjà reçu un traitement anti-PD-L1 / PD-1, traitement standard des patients atteints d'un cancer de la vessie localement avancé ou métastatique. Des réponses à Balversa ont été observées chez des patients qui n'avaient jamais répondu au traitement anti-PD-L1 / PD-1.

Les effets indésirables fréquents rapportés par les patients prenant Balversa ont été une augmentation du taux de phosphate, des plaies dans la bouche, une sensation de fatigue, une altération de la fonction rénale, une diarrhée, une sécheresse de la bouche, ) diminution de l'appétit, modification du sens du goût, insuffisance de globules rouges (anémie), sécheresse de la peau, sécheresse des yeux et chute des cheveux. Autres effets indésirables: rougeur, gonflement, desquamation ou sensibilité des mains ou des pieds (syndrome des pieds et des pieds), constipation, douleurs à l'estomac, nausées et douleurs musculaires.

Balversa peut provoquer de graves problèmes oculaires, notamment des yeux enflammés, une cornée enflammée (partie antérieure de l'œil) et des troubles de la rétine, une partie interne de l'œil. Les patients sont invités à se soumettre à des examens de la vue par intermittence et à en informer immédiatement leur professionnel de la santé s'ils développent une vision floue, une perte de vision ou tout autre changement visuel. Les professionnels de la santé sont invités à vérifier le niveau de phosphate sanguin des patients entre 14 et 21 jours après le début du traitement et tous les mois, et à augmenter la dose de Balversa chez les patients dont le taux de phosphate sérique est inférieur au niveau cible.

Les professionnels de la santé sont invités à informer les patients masculins avec des partenaires féminins du potentiel de reproduction d'utiliser une contraception efficace pendant le traitement par Balversa et pendant le mois suivant la dernière dose. Le test de grossesse est recommandé pour les femmes en âge de procréer avant le début du traitement par Balversa. Les femmes enceintes ou qui allaitent ne doivent pas prendre Balversa car cela pourrait nuire au développement du fœtus ou du nouveau-né. Balversa doit être dispensé du Guide du médicament du patient, qui décrit des informations importantes sur l’utilisation et les risques du médicament.

Balversa a reçu une approbation accélérée, qui permet à la FDA d'approuver des médicaments pour traiter des affections graves, afin de répondre à un besoin médical non satisfait, en utilisant des données d'essais cliniques censées prédire un bénéfice clinique pour les patients. D'autres essais cliniques sont nécessaires pour confirmer le bénéfice clinique de Balversa et le promoteur conduit ou prévoit de mener ces études. Balversa a également obtenu la désignation de thérapie de rupture.

La FDA a accordé l’approbation de Balversa à Janssen Pharmaceutical.

La FDA a également approuvé le kit therascreen FGFR RGQ RT-PCR, mis au point par QIAGEN Manchester, Ltd., destiné à être utilisé en tant que diagnostic complémentaire avec Balversa pour cette indication thérapeutique.

La FDA, une agence du département américain de la Santé et des Services sociaux, protège la santé publique en garantissant la sécurité, l'efficacité et la sécurité des médicaments à usage humain et vétérinaire, des vaccins et autres produits biologiques à usage humain et des matériels médicaux. L'agence est également responsable de la sécurité des produits alimentaires, des cosmétiques, des compléments alimentaires, des produits émettant des radiations électroniques et de la réglementation des produits du tabac.