Amgen (NASDAQ: AMGN) et UCB (Euronext Brussels: UCB) ont annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine avait approuvé EVENITY ™ (romosozumab-aqqg) pour le traitement de l'ostéoporose chez les femmes ménopausées présentant un risque élevé de fracture. 

EVENITY est le premier et le seul constructeur d'os avec un double effet unique qui augmente la formation osseuse et réduit dans une moindre mesure la résorption osseuse (ou la perte osseuse) afin de réduire rapidement le risque de fracture. Un traitement complet par EVENITY consiste en 12 doses mensuelles administrées par un fournisseur de soins de santé. (2) L'ostéoporose étant une maladie chronique, la poursuite du traitement par un agent anti-résorption doit être envisagée une fois le traitement par EVENITY terminé.

"Une femme sur deux souffrira d'une fracture due à l'ostéoporose au cours de sa vie. (1) Ces fractures peuvent être dévastatrices, avec pour conséquence un nombre important d'hospitalisations et de conséquences néfastes pour la vie. (3) L'approbation de EVENITY par la FDA représente un développement thérapeutique important. pour les patients qui ont besoin d'un médicament capable d'augmenter rapidement la densité minérale osseuse et d'aider à réduire le risque de fractures futures dans les 12 mois ", a déclaré David M. Reese, MD, vice-président exécutif de la recherche et du développement chez Amgen. "L'ostéoporose post-ménopausique est un problème de santé important pour les femmes qui est trop souvent négligé. En tant que leader de la santé des os avec plus de 20 ans d'expérience dans la recherche sur l'ostéoporose,

L'ostéoporose est une maladie chronique grave sans traitement curatif (4,5). Selon l'Organisation mondiale de la santé (OMS), l'ostéoporose est une crise de santé publique majeure qui affecte des millions de personnes dans le monde. Aux États-Unis seulement, 10 millions d'Américains souffrent d'ostéoporose6. Les fractures liées à l'ostéoporose, appelées fractures des os, sont courantes et la maladie est responsable d'environ deux millions de fractures par an (6). Après sa première fracture, une femme est cinq fois plus susceptible de subir une autre fracture dans l’année. (7) En fait, son risque de fracture reste élevé avec le temps si elle n’est pas traitée. Les fractures chez les femmes ménopausées peuvent être des événements bouleversants pouvant entraîner une perte de mobilité.4 Chaque année, les fractures liées à l'ostéoporose représentent 432 000 hospitalisations et 180 000 admissions dans des maisons de retraite (3), compte tenu du vieillissement de la population aux États-Unis,

"Après 30 ans consacrés aux soins des femmes atteintes d'ostéoporose et à la recherche clinique, je sais que les femmes à haut risque de fracture ont besoin d'un autre traitement qui réduit rapidement le nombre de fractures", a déclaré Felicia Cosman, MD, professeure de médecine au Collège des médecins et chirurgiens de l'Université de Columbia. à New York, co-rédacteur en chef de la revue Osteoporosis International et investigateur principal de l'essai FRAME. "EVENITY agit selon un nouveau mécanisme d’action visant à réduire le risque de nouvelle fracture vertébrale dans les 12 mois, et produit des améliorations rapides et spectaculaires de la masse osseuse. Ces avantages sont maintenus lors du passage à un médicament anti-résorption et répondent à un besoin critique de patients à haut risque de fracture ".

La FDA a fondé son approbation d'EVENITY sur les résultats de deux études de phase 3. Dans l'étude FRAME contrôlée par placebo, le traitement par EVENITY a entraîné une réduction significative du nombre de nouvelles fractures vertébrales (colonne vertébrale) à 12 mois par rapport au placebo. Cette réduction significative du risque de fracture a persisté pendant la deuxième année chez les femmes ayant reçu EVENITY au cours de la première année et est passée au denosumab par rapport à celles qui sont passées du placebo au denosumab. En outre, EVENITY a considérablement augmenté la densité minérale osseuse (DMO) au niveau de la colonne lombaire, de la hanche totale et du col fémoral par rapport au placebo à 12 mois. À la suite de la transition de EVENITY au denosumab à 12 mois, la DMO a continué à augmenter jusqu'au 24e mois.

Dans l'étude ARCH contrôlée par un actif, un traitement par EVENITY pendant 12 mois, suivi de 12 mois d'alendronate, a permis de réduire de manière significative l'incidence des nouvelles fractures vertébrales à 24 mois. EVENITY suivi par l'alendronate a significativement réduit le risque de fracture clinique (défini comme un composite de fracture vertébrale symptomatique et de fracture non vertébrale) après un suivi médian de 33 mois. EVENITY a significativement augmenté la DMO au niveau de la colonne lombaire, de la hanche totale et du col fémoral à 12 mois par rapport à l'alendronate. Douze mois de traitement par EVENITY suivi de 12 mois de traitement par alendronate ont significativement augmenté la DMO par rapport à l’alendronate seul.

EVENITY contient un avertissement encadré dans l'étiquette de son produit qui indique que EVENITY peut augmenter le risque d'infarctus du myocarde (crise cardiaque), d'accident vasculaire cérébral et de mort cardiovasculaire. EVENITY ne doit pas être initié chez les patients ayant eu une crise cardiaque ou un accident vasculaire cérébral au cours de l'année précédente. Déterminez si les avantages l'emportent sur les risques chez les patients présentant d'autres facteurs de risque cardiovasculaires. Si un patient a une crise cardiaque ou un accident vasculaire cérébral pendant le traitement, EVENITY doit être interrompu (2).

Les réactions indésirables les plus courantes (≥ 5%) rapportées avec EVENITY étaient les arthralgies (douleurs articulaires) et les céphalées.

Cette approbation s'accompagne d'une exigence post-commercialisation de la FDA visant à évaluer la sécurité cardiovasculaire de EVENITY chez les femmes atteintes d'ostéoporose post-ménopausique. Le besoin inclut une étude de faisabilité d'observation de cinq ans, éventuellement suivie d'une étude ou d'un essai comparatif d'innocuité. Amgen est attaché à la sécurité des patients et continuera à surveiller toutes les données de sécurité au fur et à mesure de leur apparition.

"Les femmes qui subissent une fracture due à l'ostéoporose courent un risque important de subir une autre fracture d'ici un à deux ans (7). Cependant, bon nombre de ces patientes ne sont pas diagnostiquées comme étant la cause sous-jacente de la fracture et ne reçoivent donc pas les soins appropriés. et, par conséquent, de nouvelles fractures pourraient se produire ", a déclaré Pascale Richetta, responsable des os et vice-présidente exécutive, UCB. "Nous sommes ravis que EVENITY soit maintenant approuvé aux États-Unis et que les médecins disposent d'une nouvelle option de traitement pour les femmes ménopausées souffrant d'ostéoporose et présentant un risque élevé de fracture."

"L'ostéoporose est une maladie grave sous-diagnostiquée et souvent non traitée. En fait, environ 80% des patients qui ont eu une ou plusieurs fractures liées à l'ostéoporose ne sont ni identifiés ni traités" (8,9), a déclaré Elizabeth Thompson, directrice cadre supérieur, Fondation nationale contre l'ostéoporose. "Cette approbation est une excellente nouvelle pour les patients et les médecins, car elle leur donne une autre option de traitement indispensable pour aider à réduire le risque de fractures révolutionnaires."

Amgen s'est engagé à soutenir la communauté de l'ostéoporose et à aider les patients appropriés à bénéficier d'un accès abordable à EVENITY. Le programme de soutien Amgen Assist® peut aider les patients et les cabinets de médecins à gérer la couverture d'assurance et à identifier les ressources d'accès pour les patients. Amgen fournit également une assistance aux patients pour ses médicaments commercialisés aux États-Unis de diverses manières, notamment des médicaments gratuits par le biais de la Fondation Amgen Safety Net pour les personnes éligibles ne bénéficiant d'aucune couverture médicaments ou d'une couverture limitée.

EVENITY devrait être disponible dans environ une semaine chez certains grossistes aux États-Unis, date à laquelle le prix de EVENITY sera accessible au public.

À propos de EVENITY ™ (romosozumab-aqqg)

EVENITY est un anticorps monoclonal humanisé renforçant les os. Il est conçu pour inhiber l'activité de la sclérostine, ce qui entraîne simultanément une augmentation de la formation osseuse et, dans une moindre mesure, une diminution de la résorption osseuse. Le programme de développement EVENITY comprend 19 études cliniques auxquelles ont participé plus de 14 000 patients. EVENITY a été étudié pour son potentiel de réduction du risque de fractures dans le cadre d'un vaste programme mondial de phase 3 incluant deux grands essais de fracture comparant EVENITY à un placebo ou à un comparateur actif chez près de 12 000 femmes ménopausées souffrant d'ostéoporose. Amgen et UCB développent conjointement EVENITY.

À propos des essais cliniques Pivotal EVENITY

FRAME (étude sur les fractures chez les femmes ménopausées atteintes d'ostéoporose) est une étude randomisée, à double insu, contrôlée par placebo (étude 1) qui a évalué 7 180 femmes ménopausées atteintes d'ostéoporose. L'étude a évalué l'efficacité du traitement par EVENITY (210 mg par mois) par rapport au placebo pour réduire l'incidence des nouvelles fractures vertébrales sur 12 mois. L'étude a également évalué l'efficacité du traitement par EVENITY pendant 12 mois, suivi par le denosumab pendant 12 mois, par rapport au placebo suivi par le denosumab, pour réduire l'incidence des nouvelles fractures vertébrales sur 24 mois.

ARCH (Étude 2 sur les fractures contrôlées par un actif chez des femmes ménopausées présentant un risque élevé de fracture avec ostéoporose) est une étude randomisée, à double insu, contrôlée par l'alendronate (étude 2) de EVENITY auprès de 4 093 femmes ménopausées atteintes d'ostéoporose et présentant des antécédents de fracture. Cette étude événementielle évaluait 12 mois de traitement par EVENITY (210 mg par mois) suivis d'au moins 12 mois de traitement par l'alendronate (70 mg), par rapport au traitement par l'alendronate seul, afin d'évaluer son efficacité à réduire le risque de fracture clinique - fracture vertébrale et fracture vertébrale symptomatique) à travers la période d'analyse primaire et l'incidence d'une nouvelle fracture vertébrale à 24 mois.

À propos des fractures liées à l'ostéoporose

Partout dans le monde, une femme et un homme sur cinq, âgés de plus de 50 ans, souffriront d'une fracture due à l'ostéoporose (8). De même, aux États-Unis, une femme sur deux se fracturera à cause de l'ostéoporose (1). Avec le vieillissement de la population, ces chiffres vont augmenter, mais malgré cela, il existe une grande lacune dans la gestion et le traitement de l'ostéoporose, en particulier après la fracture: environ quatre patients sur cinq restent non diagnostiqués et non traités après une fracture. (8) Sans soins appropriés ni accès à des options d'intervention efficaces, elles risquent de subir des fractures douloureuses et invalidantes à l'avenir.

À propos de la collaboration entre Amgen et UCB

Depuis 2004, Amgen et UCB travaillent ensemble dans le cadre d’un contrat de licence et de licence visant à rechercher, développer et commercialiser des produits anticorps dirigés contre la protéine sclérostine. Dans le cadre de cet accord, les deux sociétés continuent de collaborer au développement du romosozumab pour le traitement de l'ostéoporose. Ce projet de gène à médicament montre comment Amgen et UCB unissent leurs efforts pour traduire une découverte génétique en un nouveau médicament, transformant ainsi la science conceptuelle en réalité.

À propos d'Amgen

Amgen s'est engagé à libérer le potentiel de la biologie pour les patients souffrant de maladies graves en découvrant, développant, fabriquant et proposant des traitements innovants pour l'homme. Cette approche commence par utiliser des outils tels que la génétique humaine avancée pour comprendre les complexités de la maladie et comprendre les principes fondamentaux de la biologie humaine.

Amgen se concentre sur les domaines où les besoins médicaux sont non satisfaits et exploite son expertise en matière de fabrication de produits biologiques pour rechercher des solutions qui améliorent les résultats pour la santé et améliorent considérablement la vie des personnes. Pionnier de la biotechnologie depuis 1980, Amgen est devenu la plus grande société de biotechnologie indépendante au monde. Il a touché des millions de patients dans le monde entier et développe un portefeuille de médicaments au potentiel de rupture.

À propos d'UCB

UCB, Bruxelles, Belgique est une société biopharmaceutique internationale axée sur la découverte et le développement de médicaments innovants et de solutions permettant de transformer la vie de personnes atteintes de maladies graves du système immunitaire ou du système nerveux central. Avec un effectif de 7 500 personnes dans environ 40 pays, la société a généré un chiffre d'affaires de 4,6 milliards d'euros en 2018. UCB est cotée sur Euronext Brussels (symbole: UCB).

1. Fondation nationale contre l'ostéoporose. Quelques faits sur l'ostéoporose. https://cdn.nof.org/wp-content/uploads/2015/12/Osteoporosis-Fast-Facts.pdf. Consulté le 11 février 2019. 
2. EVENITY ™ (romosozumab-aqqg) Informations de prescription des États-Unis 
3. Cosman, et al. Guide du clinicien sur la prévention et le traitement de l'ostéoporose. Ostéoporos Int.2014; 25: 2359-2381. 
4. Fondation internationale contre l'ostéoporose. Le fardeau mondial de l'ostéoporose: Fiche d'information. Disponible sur: https://iofbonehealth.org/sites/default/files/media/PDFs/Fact%20Sheets/2014-factsheet-osteoporosis-A4.pdf. 26 mars 2019. 
5. Fondation nationale contre l'ostéoporose. Traitement. Disponible sur: http://nof.org/live/treating.Consulté le 26 mars 2019. 
6. Dempster. L'ostéoporose et le fardeau des fractures liées à l'ostéoporose. AJMC. 2011.
7. Lindsay R, SL Silverman, Cooper C, et al. Risque de nouvelle fracture vertébrale dans l'année qui suit la fracture. JAMA. 2001; 285 (3): 320-323. 
8. Fondation internationale contre l'ostéoporose. Faits et statistiques.https://www.iofbonehealth.org/facts-statistics. Consulté le 26 mars 2019. 
9. Nguyen, TV, Centre, JR, et Eisman, JA (2004). Ostéoporose: sous-estimée, sous-diagnostiquée et sous-traitée. Le journal médical de l'Australie. 180; 18-22.